วิธีรักษา "Cystic fibrosis" คว้ารางวัล 'Breakthrough Prize'

 (nature.com)
2 คะแนน โดย GN⁺ 2023-09-17 | 1 ความคิดเห็น | แชร์ทาง WhatsApp
  • Trikafta ซึ่งเป็นยารักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส คว้ารางวัล Breakthrough มูลค่า 3 ล้านดอลลาร์
  • Trikafta ถูกพัฒนาโดยนักวิทยาศาสตร์ Sabine Hadida, Paul Negulescu และ Fredrick Van Goor ที่ Vertex Pharmaceuticals ในซานดิเอโก รัฐแคลิฟอร์เนีย
  • วิธีรักษานี้มุ่งเป้าไปที่โปรตีนที่มีความบกพร่องในผู้ป่วยโรคซิสติกไฟโบรซิส ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ส่งผลต่อปอดและอวัยวะอื่น ๆ
  • Trikafta ช่วยยกระดับคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยโรคซิสติกไฟโบรซิส 90% และได้รับการยกย่องว่าเป็นหนึ่งในความสำเร็จด้านการวิจัยชีวการแพทย์ที่สำคัญที่สุดในช่วง 30 ปีที่ผ่านมา
  • โรคซิสติกไฟโบรซิสส่งผลกระทบต่อผู้คนราว 100,000 คนทั่วโลก และก่อนการพัฒนา Trikafta โรคนี้ถูกมองว่าเป็นโรคที่จำกัดอายุขัย
  • วิธีรักษานี้ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสหรัฐฯ ในปี 2019 และสามารถเพิ่มอายุขัยเฉลี่ยจากราว 30 ปีเป็นมากกว่า 80 ปี
  • โรคนี้เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนที่สร้างโปรตีน cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) ซึ่งมีส่วนเกี่ยวข้องกับการสร้างเมือก เหงื่อ และของเหลวอื่น ๆ
  • ทีมวิจัยมุ่งเน้นไปที่การค้นหาสูตรยาผสมที่ช่วยให้โปรตีนที่พับตัวผิดรูปสามารถทำงานได้อย่างถูกต้อง ซึ่งนำไปสู่การพัฒนา Trikafta
  • รางวัล Breakthrough ก่อตั้งขึ้นในปี 2012 และได้รับการสนับสนุนจาก Yuri Milner มหาเศรษฐีเชื้อสายรัสเซีย-อิสราเอล และผู้ประกอบการอินเทอร์เน็ตรายอื่น ๆ รวมถึง Mark Zuckerberg ซีอีโอของ Meta
  • ผู้ได้รับรางวัล Breakthrough คนอื่น ๆ ยังรวมถึงนักวิจัยที่ค้นพบยีนซึ่งเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงการเกิดโรคพาร์กินสัน และนักวิจัยที่พัฒนาภูมิคุ้มกันบำบัดแบบเซลล์ CAR-T สำหรับการรักษาโรคลูคีเมีย

บทความที่เกี่ยวข้อง

1 ความคิดเห็น

 
GN⁺ 2023-09-17
ความคิดเห็นจาก Hacker News
  • บทความกล่าวถึง Trikafta ซึ่งเป็นยารักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส (CF) ที่มีผลลัพธ์เด่นชัด และได้รับรางวัล Breakthrough Prize
  • ผู้ป่วย CF รายงานว่าอาการของพวกเขาดีขึ้นอย่างมากหลังรับประทาน Trikafta โดยเข้ารักษาในโรงพยาบาลน้อยลงและอาการต่างๆ บรรเทาลง
  • อย่างไรก็ตาม Trikafta ไม่สามารถย้อนความเสียหายที่ CF ก่อให้เกิดต่ออวัยวะอย่างตับอ่อนหรือท่อนำอสุจิได้
  • ผลข้างเคียงที่พบบ่อยอย่างหนึ่งของ Trikafta คือการมีน้ำหนักเพิ่มขึ้นจากการย่อยอาหารที่ดีขึ้น ซึ่งอาจเป็นความท้าทายสำหรับผู้ป่วย CF ที่ลำบากในการรักษาน้ำหนักตัวให้เหมาะสม
  • ช่วงเวลาที่ Trikafta ออกสู่ตลาดช่วยลดการเข้ารักษาในโรงพยาบาลของผู้ป่วย CF ระหว่างการระบาดของ COVID-19 และช่วยเพิ่มความพร้อมของเตียงผู้ป่วย
  • ผู้ใช้บางรายรายงานว่ามีอาการวิตกกังวลเป็นผลข้างเคียงของ Trikafta แต่สามารถจัดการได้ด้วยยา
  • แม้ Trikafta จะส่งผลในเชิงบวก แต่ก็มีเสียงวิจารณ์เรื่องราคาที่สูงมาก ($10k per dose) และการที่ไม่สามารถเข้าถึงได้ในประเทศยากจน
  • มีรายงานว่า Vertex Pharmaceuticals ผู้ผลิต Trikafta กำลังกันคู่แข่งยาสามัญที่อาจเกิดขึ้นออกไป ด้วยการยื่นขอสิทธิบัตรในหลายประเทศ
  • สันนิษฐานว่าความชุกของ CF ที่สูงในประชากรผิวขาวเกิดจากผลปกป้องของการกลายพันธุ์ CFTR ซึ่งมีฤทธิ์ป้องกันไข้ไทฟอยด์
  • แม้ Trikafta จะมีประโยชน์เปลี่ยนชีวิต แต่ก็ไม่อาจย้อนความเสียหายที่สะสมมาหลายปีจากการอักเสบ การติดเชื้อ และการใช้ยาปฏิชีวนะรุนแรงเพื่อป้องกัน CF ได้
  • บทความยังกล่าวถึงเรื่องราวของ Bill Williams นักออกแบบเกมที่ป่วยเป็น CF และเสียชีวิตเมื่ออายุ 37 ปี
  • ผู้ใช้แสดงความยินดีกับผู้ที่ได้รับประโยชน์จาก Trikafta แต่ก็แสดงความเศร้าต่อผู้ที่เสียชีวิตจาก CF ก่อนที่การรักษานี้จะมีให้ใช้