FDA อนุมัติยารักษาโรคโลหิตจางที่ใช้ CRISPR
(statnews.com)FDA อนุมัติการรักษาที่ใช้ CRISPR
- FDA อนุมัติ Casgevy ซึ่งเป็นยารักษาตัวแรกของโลกที่พัฒนาบนพื้นฐานของเทคโนโลยีตัดต่อยีน CRISPR
- Casgevy พัฒนาโดย Vertex Pharmaceuticals และ CRISPR Therapeutics และมอบแนวทางการรักษาที่เป็นไปได้สำหรับโรคโลหิต sickle cell ซึ่งเป็นโรคเลือดเรื้อรังและลดอายุขัย
- ยานี้สามารถแก้ไขการกลายพันธุ์ของ DNA ได้อย่างมีประสิทธิภาพและแม่นยำ เปิดยุคใหม่ของยีนบำบัดสำหรับโรคทางพันธุกรรม
การทดลองทางคลินิกและกระบวนการอนุมัติ
- Casgevy แสดงให้เห็นว่าสามารถกำจัดอาการปวดกำเริบซ้ำ ๆ จากโรคโลหิต sickle cell ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยราว 100,000 คนในสหรัฐฯ
- exa-cel ซึ่งเป็นชื่อทางวิทยาศาสตร์ของ Casgevy ถูกออกแบบมาให้การแก้ไขทางพันธุกรรมที่ทำได้ด้วย CRISPR คงอยู่ตลอดชีวิต แต่ยังต้องติดตามผลอีกหลายปีเพื่อยืนยัน
- การตัดสินใจของ FDA เกิดขึ้นหลังจากหน่วยงานกำกับดูแลของสหราชอาณาจักรอนุมัติยานี้เป็นครั้งแรกไปเพียง 3 สัปดาห์ และคาดว่าสหภาพยุโรปจะอนุมัติในปีหน้า
ราคาและการเข้าถึงการรักษา
- Casgevy ตั้งราคาไว้ที่ 2.2 ล้านดอลลาร์ ขณะที่ Lyfgenia ซึ่งเป็นยารักษาโรคโลหิต sickle cell อีกตัวของ Bluebird Bio มีราคา 3.1 ล้านดอลลาร์
- การรักษาเหล่านี้ต้องเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลเป็นเวลาหลายสัปดาห์ถึงหลายเดือน และอาจก่อให้เกิดผลข้างเคียงรุนแรงในขั้นตอนการเตรียมตัว
- ยังคงไม่ชัดเจนว่า Casgevy และ Lyfgenia จะกลายเป็นวิธีรักษาที่ถูกใช้อย่างแพร่หลายหรือไม่
หลักการทำงานของ Casgevy
- Casgevy ตัดต่อสเต็มเซลล์เม็ดเลือดของผู้ป่วยเองเพื่อให้ผลิต fetal hemoglobin ในระดับสูง
- fetal hemoglobin เป็นรูปแบบการขนส่งออกซิเจนตามปกติที่สร้างขึ้นระหว่างการพัฒนาของทารกในครรภ์ แต่จะหยุดผลิตไม่นานหลังคลอด
- Casgevy ใช้เอนไซม์ CRISPR-Cas9 สร้างการตัดที่ตำแหน่งเฉพาะของยีน BCL11A เพื่อปิดการทำงานของ DNA switch ที่ขัดขวางการสร้าง fetal hemoglobin
ผลการทดลองทางคลินิกของ Casgevy
- การทดลองทางคลินิกของ Vertex และ CRISPR Therapeutics ที่ใช้สนับสนุนการอนุมัติ Casgevy มีผู้ป่วยโรคโลหิต sickle cell อายุ 12 ถึง 35 ปีเข้าร่วม 30 คน
- ภายใน 3 เดือนหลังการรักษา ผู้เข้าร่วมทุกคนเริ่มผลิต fetal hemoglobin ในระดับที่ให้การปกป้อง
- ในบรรดาผู้เข้าร่วม มี 28 คนที่ไม่มีอาการปวดกำเริบเป็นเวลาเฉลี่ย 22 เดือน
ความเห็นของ GN⁺
ประเด็นสำคัญที่สุดของบทความนี้คือ Casgevy ซึ่งเป็นการรักษาตัวแรกที่ใช้เทคโนโลยี CRISPR ได้รับการอนุมัติจาก FDA นี่คือช่วงเวลาประวัติศาสตร์ที่แสดงให้เห็นว่าเทคโนโลยีตัดต่อยีนสามารถมอบแนวทางการรักษาที่เป็นไปได้ให้กับผู้ป่วยได้จริง มันนำความหวังใหม่มาสู่ผู้ที่มีโรคทางพันธุกรรมอย่างโรคโลหิต sickle cell และยังสะท้อนให้เห็นว่าเทคโนโลยีนี้กำลังก้าวหน้าอย่างรวดเร็วเพียงใดในวงการแพทย์ ความก้าวหน้าเช่นนี้นำเสนอแนวคิดใหม่ในการรักษาโรคทางพันธุกรรม และเป็นข่าวที่น่าสนใจสำหรับผู้คนจำนวนมาก
1 ความคิดเห็น
ความเห็นจาก Hacker News