- ก่อนปี 1970 ผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวในเด็กส่วนใหญ่เสียชีวิตอย่างรวดเร็ว แต่ปัจจุบัน ในประเทศพัฒนาแล้วมีอัตราการรอดชีวิตมากกว่า 85%
- มะเร็งเม็ดเลือดขาวเป็นมะเร็งที่พบบ่อยที่สุดในเด็ก โดยหลัก ๆ แบ่งเป็น acute lymphoblastic leukemia (ALL) และ acute myeloid leukemia (AML)
- การเพิ่มขึ้นของอัตราการรอดชีวิตมีปัจจัยสำคัญจาก การพัฒนายา การรักษาแบบเฉพาะบุคคล และความร่วมมือในการทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่
- ความก้าวหน้าด้านพันธุกรรมและอณูชีววิทยา รวมถึงยาใหม่ การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกัน และการดูแลประคับประคองที่ดีขึ้น ช่วยเพิ่มความสำเร็จในการรักษาอย่างมาก
- ในอนาคต การขยายการเข้าถึงการรักษาให้เด็กในทุกภูมิภาค ยังคงเป็นความท้าทายสำคัญ
มะเร็งเม็ดเลือดขาวในเด็ก: มะเร็งที่ร้ายแรงกลายมาเป็นโรคที่รักษาได้อย่างไร
ก่อนปี 1970 เด็กที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวส่วนใหญ่เสียชีวิตอย่างรวดเร็ว
- ก่อนปี 1970 เมื่อได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวในเด็ก อัตราการรอดชีวิต 5 ปีต่ำกว่า 10%
- ในเวลานั้น โรคนี้เป็นโรคร้ายแรงที่สร้างทั้ง ความช็อกและความสูญเสีย ให้กับเด็กป่วยและครอบครัว
- ปัจจุบัน ในอเมริกาเหนือและยุโรปมีผู้ป่วย มากกว่า 85% ที่มีชีวิตอยู่ได้อย่างน้อย 5 ปี
- เบื้องหลังการเปลี่ยนแปลงอย่างมากนี้คือ ความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์และการพัฒนาวิธีรักษา
- ในภูมิภาคอื่นอย่างเอเชียและอเมริกาใต้ อัตราการเสียชีวิตจากมะเร็งในเด็กก็ลดลงเช่นกัน แต่ยังคงอยู่ในระดับสูง
มะเร็งเม็ดเลือดขาวเป็นมะเร็งที่พบบ่อยที่สุดในเด็ก และมีการลดลงของอัตราการเสียชีวิตอย่างชัดเจน
- มะเร็งเม็ดเลือดขาว เป็นมะเร็งที่เกิดในเลือดและไขกระดูก โดยส่วนใหญ่แบ่งเป็น acute lymphoblastic leukemia (ALL) และ acute myeloid leukemia (AML)
- คิดเป็นประมาณ 25% ของผู้ป่วยมะเร็งเด็กในสหรัฐฯ
- ในวัยเด็ก การสร้างเม็ดเลือดเกิดขึ้นอย่างคึกคัก ทำให้มีความเสี่ยงสูงขึ้นต่อ การกลายพันธุ์จากความผิดพลาดของ DNA ในกระบวนการนี้
- มะเร็งเม็ดเลือดขาวในเด็กส่วนใหญ่มีสาเหตุจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่เกิดขึ้นเอง ระหว่างกระบวนการ การแบ่งตัวของเซลล์อย่างรวดเร็วก่อนหรือรอบช่วงคลอด
- แม้จะเคยสงสัยปัจจัยด้านสิ่งแวดล้อม แต่ ยังไม่พบสาเหตุจากสิ่งแวดล้อมที่สอดคล้องกันอย่างชัดเจน
อัตราการรอดชีวิตของมะเร็งเม็ดเลือดขาวในเด็กดีขึ้นอย่างมาก
- ในทศวรรษ 1960 ผู้ป่วย ALL (acute lymphoblastic leukemia) มี อัตราการรอดชีวิต 5 ปี 14% แต่ในทศวรรษ 2010 เพิ่มเป็น 94%
- AML (acute myeloid leukemia) ก็มีอัตราการรอดชีวิต 5 ปีเพิ่มจาก 14% ในทศวรรษ 1970 → มากกว่า 60%
- การรักษายังคงต้องใช้ เคมีบำบัดความเข้มข้นสูงเป็นเวลาหลายปี และเป็นภาระอย่างมากทั้งทางร่างกายและจิตใจ
- อย่างไรก็ตาม ความถี่ของภาวะแทรกซ้อนเรื้อรังหลังการรักษาก็ค่อย ๆ ลดลง ทำให้สุขภาพระยะยาวดีขึ้นด้วย
- การเพิ่มขึ้นของอัตราการรอดชีวิตระยะยาวนำไปสู่ การลดลงอย่างมากของอัตราการเสียชีวิต
แรงขับเคลื่อนของความก้าวหน้าในการรักษา: การทดลองทางคลินิก การพัฒนายาใหม่ และการวิจัยระดับโมเลกุล
ความก้าวหน้าอย่างต่อเนื่องและแนวทางแบบร่วมมือกัน
- ในอดีต ยาชนิดเดียว สามารถกำจัดเซลล์มะเร็งได้เพียงชั่วคราว แต่เมื่อมีการนำ การรักษาแบบใช้ยาหลายชนิดร่วมกัน และการฉายรังสีที่กะโหลกศีรษะมาใช้ ก็มีผู้ป่วยส่วนน้อยที่รักษาหายขาด
- ในช่วงทศวรรษ 1960–70 เคมีบำบัดแบบหลายระยะ 4 ขั้นตอน (induction, consolidation, delayed intensification, maintenance) ได้กลายเป็นมาตรฐาน
- ในช่วงทศวรรษ 1980–90 การให้เคมีบำบัดเข้าช่องไขสันหลังอย่างเข้มข้นเข้ามาแทนการฉายรังสีที่กะโหลกศีรษะ ทำให้ผลข้างเคียงระยะยาว เช่น ความบกพร่องด้านการรับรู้และการเจริญเติบโตช้า ลดลง
- โดยอาศัย การจัดกลุ่มความเสี่ยง (อายุ จำนวนเม็ดเลือดขาว ข้อมูลทางพันธุกรรม ฯลฯ) ผู้ป่วยกลุ่มเสี่ยงต่ำจะลดผลข้างเคียงให้น้อยที่สุด ส่วนกลุ่มเสี่ยงสูงจะได้รับการรักษาที่เข้มข้นกว่า
- ตั้งแต่ทศวรรษ 2000 เป็นต้นมา การนำ การตรวจ minimal residual disease (MRD) มาใช้ทางคลินิก ทำให้ตรวจพบเซลล์มะเร็งปริมาณน้อยมากได้ และทำให้การรักษาแบบเฉพาะบุคคลแม่นยำยิ่งขึ้น
ความสำคัญของการทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่และเครือข่ายวิจัย
- เนื่องจากมะเร็งเม็ดเลือดขาวในเด็กเป็นโรคหายาก โรงพยาบาลแห่งเดียวจึงสะสมจำนวนผู้ป่วยเพื่อการวิจัยได้ไม่เพียงพอ
- การสร้าง เครือข่ายความร่วมมือขนาดใหญ่มาก เช่น Children's Oncology Group ในสหรัฐฯ และ International BFM Study Group ในยุโรป ทำให้มีผู้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกนับหมื่นคน
- ส่งผลให้ความแม่นยำในการเปรียบเทียบผลการรักษาและการประเมินความเสี่ยงดีขึ้นอย่างก้าวกระโดด
- การรักษาที่มี ผลข้างเคียงสูง เช่น การฉายรังสีที่กะโหลกศีรษะ ก็ถูกแทนที่ตามผลลัพธ์ทางคลินิก
ความก้าวหน้าระดับยีนและโมเลกุล และยามุ่งเป้า
- ด้วย การวิเคราะห์การกลายพันธุ์ทางพันธุกรรม ทำให้สามารถจัดกลุ่มความเสี่ยงเฉพาะบุคคลและปรับความเข้มของการรักษาได้
- การนำ ยามุ่งเป้า เช่น Imatinib (Gleevec) มาใช้ ช่วยเพิ่มอัตราการรอดชีวิตอย่างมากในกลุ่มเด็กที่มีการกลายพันธุ์เฉพาะ และลดความจำเป็นในการปลูกถ่าย
- ระยะหลังมีการนำ ภูมิคุ้มกันบำบัดแนวใหม่ เช่น CAR-T cell therapy และการรักษาด้วยแอนติบอดี มาใช้ ทำให้ขอบเขตทางเลือกการรักษากว้างขึ้น
ความก้าวหน้าในการดูแลประคับประคอง
- ระหว่างการรักษาด้วยเคมีบำบัด มาตรฐานการดูแลได้รวมถึงการให้เกล็ดเลือด ยาปฏิชีวนะ ยาต้านเชื้อรา และวัคซีน เพื่อ ป้องกันภาวะแทรกซ้อน เช่น เลือดออกและการติดเชื้อ
- การนำยาใหม่และวัคซีนใหม่ (เช่น pneumococcal, varicella, rotavirus) มาใช้ ช่วย ลดความเสี่ยงการติดเชื้อในเด็กที่มีภูมิคุ้มกันต่ำ
- สำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะไขกระดูกฝ่อหรือโรคกลับเป็นซ้ำ การปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ก็มีความปลอดภัยและประสิทธิภาพดีขึ้น โดยเปลี่ยนจากการใช้รังสีไปเป็นเคมีบำบัดขนาดสูงและการปลูกถ่ายจากผู้บริจาค
ความท้าทายและความหมายในอนาคต
- ในหลายประเทศพัฒนาแล้ว การวินิจฉัยว่าเด็กเป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาว ไม่ใช่คำตัดสินประหารชีวิตอีกต่อไป
- อย่างไรก็ตาม กระบวนการรักษาที่ยาวนาน ผลข้างเคียง ภาระทางจิตใจของครอบครัวและผู้ป่วย รวมถึงความเสี่ยงของภาวะแทรกซ้อนระยะยาวบางส่วน ยังคงมีอยู่
- นี่คือ ตัวอย่างต้นแบบที่แสดงให้เห็นว่า วิทยาศาสตร์ งานคลินิก ความร่วมมือระดับโลก และความก้าวหน้าทางอณูชีววิทยา สามารถเปลี่ยนโรคร้ายแรงให้กลายเป็นโรคที่รักษาได้
- การวิจัยและนวัตกรรมในอนาคตจำเป็นต้องมุ่งไปที่ การขยายการเข้าถึงการรักษาอย่างเท่าเทียมให้กับเด็กทั่วโลก
- โดยรวมแล้ว นี่คือกรณีตัวอย่างสำคัญที่แสดงให้เห็นถึง พลังของงานวิจัยทางการแพทย์ ที่ส่งผลเชิงบวกต่อสังคมและชีวิตผู้คน
1 ความคิดเห็น
ความคิดเห็นจาก Hacker News
ขอแชร์ประสบการณ์ที่ลูกชายของผมได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น B-ALL(RUNX1) ในปี 2020 วันนี้ (วันพ่อในสหรัฐฯ) ยังไม่ค่อยอยากเล่าลึกมากนัก แต่ตอนนี้เขาแข็งแรงดีและใช้ชีวิตได้ดี เมื่อราว 2 ปีก่อนก็ได้ไปลั่นระฆังประกาศหายขาดจากโรค เคยเข้าร่วมการศึกษาของ Children's Oncology Group และได้รับการรักษาเชิงทดลองที่ใช้กับผู้ป่วยเด็กผู้ชาย ตอนนั้นมีโปรโตคอลว่าผู้ป่วยเด็กผู้ชายต้องรักษาเพิ่มอีกราว 6 เดือนเพราะเรื่องอัณฑะ แต่ข้อมูลสรุปออกมาว่าไม่จำเป็น และผลข้างเคียงจากเคมีบำบัดระยะยาวกลับมีมากกว่า โชคดีด้วยที่วินิจฉัยได้เร็ว และผลตรวจทุกอย่างออกมาดีที่สุดเท่าที่หวังได้ แม้ผมจะเขียนคอมเมนต์เกี่ยวกับประสบการณ์ตัวเองไว้ไม่มาก แต่ก็พอค้นหาเรื่องราวหลายอย่างได้ใน Hacker News
พ่อของผมทำงานเป็นกุมารแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านโลหิตวิทยา-มะเร็งวิทยามาตั้งแต่ปลายยุค 60 เขาเชื่อมั่นว่าการวิจัยและการรักษาทางคลินิกจะช่วยเพิ่มอัตราการหายขาดได้ต่อเนื่อง และใช้ทั้งชีวิตทุ่มเทเพื่อสิ่งนี้ ผมจำได้ว่าพ่อซึ่งเป็นคนมองโลกในแง่ดีเสมอ มักยกแนวโน้มแบบที่กล่าวถึงในบทความนี้เป็นคำตอบเวลามองหาความหวังในสถานการณ์ที่สิ้นหวัง แม้ความเจ็บปวดจากการสูญเสียเด็กจะยิ่งใหญ่เสมอ แต่เขาไม่เคยละสายตาจากอนาคต กรณีนี้ทำให้ผมรู้สึกว่านี่คือความสำเร็จอันยิ่งใหญ่ของวิทยาศาสตร์และการแพทย์
ผมเป็นผู้รอดชีวิตจากมะเร็งเม็ดเลือดขาว ALL ในช่วงราวปี 89 ถึง 95 ต้องนอนโรงพยาบาลอยู่นาน ผ่าตัดแต่เช้ามืด และเจอผลข้างเคียงที่เปลี่ยนทั้งชีวิต เป็นประสบการณ์ที่ไม่มีวันลืม ผมก็ยังมีความหวังว่าสักวันหนึ่งเราจะกำจัดโรคนี้ได้อย่างสิ้นเชิง และอยากเห็นประสบการณ์ที่สะสมในโลกตะวันตกแพร่ไปทั่วโลก เพื่อให้เด็กทุกคนได้รับการรักษาที่เข้าถึงได้และมีราคาไม่แพง
มีความเห็นว่าบทความอธิบายไม่พอว่า "อย่างไร" ผลการรักษาจึงดีขึ้น แก่นสำคัญคือ "การให้ขนาดยาที่แม่นยำตามจีโนไทป์ อายุ และชนิดย่อยของโรคของผู้ป่วยแต่ละราย" ตลอด 20 ปีที่ผ่านมา การนำการวิเคราะห์จีโนมขั้นสูงมาใช้ให้สอดคล้องกับยีนที่เกี่ยวข้องกับมะเร็ง เอนไซม์เมตาบอลิซึม และอัตราการขับยาออกจากร่างกาย มีบทบาทอย่างมาก ชนิดของยาที่ใช้จริงไม่ได้เปลี่ยนไปมากจนกระทั่งไม่นานมานี้ แต่ความก้าวหน้าในด้านการหายขาดทางคลินิกและอัตราการรอดชีวิตนั้นใหญ่มาก และควรเน้นด้วยว่าสิ่งนี้เกิดขึ้นได้เพราะการสนับสนุนจาก NIH, Saint Jude Children’s Research Hospital ที่ได้รับเงินบริจาคจากทั่วโลกมาอย่างต่อเนื่อง และอีกหลายสถาบัน
ความก้าวหน้าทางการแพทย์แบบนี้อาจไม่ได้ดูยิ่งใหญ่ในคราวเดียว แต่สิ่งที่น่าทึ่งและน่าชื่นชมคือผู้คนมากมายที่เกี่ยวข้องในกระบวนการนี้ได้ช่วยชีวิตคนไปแล้วมากมาย และจะยังคงทำต่อไป
Don Pinkel อาจไม่ใช่ชื่อที่เป็นที่รู้จักมากนัก แต่เขาคือผู้บุกเบิกที่พัฒนาการรักษาแบบยาผสมสำหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดลิมโฟบลาสติกในเด็กที่ St. Jude เป็นครั้งแรกในยุค 60 ทำให้อัตราการหายขาดเพิ่มจากเกือบ 0 เป็น 50%
https://www.smithsonianmag.com/innovation/childhood-leukemia-untreatable-dr-don-pinkel-st-jude-180959501/
โดยทั่วไป จำนวนเด็กที่คนหนึ่งรู้จักซึ่งป่วยเป็นมะเร็งในละแวกตัวเอง คำนวณคร่าว ๆ ได้จาก (อัตราการเกิดมะเร็งเด็ก) x (ขนาดโรงเรียน K-8) แล้วคูณ 2 เพราะเราสังเกตทั้งรุ่นพี่และรุ่นน้อง รอบตัว สมมติอัตราป่วยราว 20 ต่อ 100,000 คน และโรงเรียน K-8 ทั่วไปมีนักเรียนประมาณ 2,000 คน ก็จะได้ (20 / 100,000 x 2,000 x 2) หรือประมาณ 1 คน ตลอดหลายทศวรรษที่ผ่านมา อัตราการเสียชีวิตจากมะเร็งเด็กลดลงมากกว่า 10 เท่า ดังนั้นในยุค 70 การมีเพื่อนรุ่นราวคราวเดียวกันเสียชีวิตจากมะเร็งเป็นเรื่องที่พบได้บ่อย แต่ปัจจุบันไม่ใช่แล้ว
แม้ในวัยเด็กของผมที่เติบโตในเซอร์เบียและมอนเตเนโกรช่วงยุค 90 ถึงต้นยุค 2000 ก็ยังมีเพื่อนอย่างน้อย 2-3 คนที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาว ทุกคนรอดชีวิต และมีเด็กคนหนึ่งแถวบ้านที่การรักษาเจ็บปวดมากแต่สุดท้ายก็หายขาด ตอนนั้นเองก็มีภาพจำแล้วว่าการรักษาทำได้ดีมากจนการหายขาดเป็นผลลัพธ์ที่พบได้ทั่วไป ทั้งที่เพียงไม่กี่ปีก่อนหน้านั้น (ยุค 80 ถึงต้น 90) การเสียชีวิตจากมะเร็งเด็กยังพบได้บ่อย และผมยังรู้จักคู่สามีภรรยาสองคู่ที่เสียลูกไปจริง ๆ อีกด้านหนึ่งก็มีเพื่อนที่เป็นโรคหัวใจพิการแต่กำเนิด ซึ่งฝั่งนั้นผลลัพธ์หลายครั้งไม่ได้ดีนัก
ผมเป็นผู้รอดชีวิตจาก ALL ได้รับการรักษาตั้งแต่ฤดูใบไม้ผลิปี 2000 ถึงปี 2003 ในช่วงมัธยมต้น-ปลาย และมีผลข้างเคียงจากการรักษาชัดเจน เช่น ความจำแย่ลง สมาธิลดลง ถึงอย่างนั้นก็ยังจบปริญญาด้านวิทยาการคอมพิวเตอร์และทำงานเป็นวิศวกรซอฟต์แวร์ สิ่งที่น่าตกใจคือข้อเท็จจริงที่ว่าอัตราการขาดเรียนเรื้อรังของนักเรียนทั้งสหรัฐฯ อยู่ที่ 30% ผมขาดเรียนราว 10% เพราะรักษามะเร็ง แต่ตอนนี้เด็ก ๆ กลับขาดเรียนกันมากพอ ๆ กับผู้ป่วยมะเร็ง ซึ่งน่ากังวลมาก ผมอยากเน้นด้วยว่ากระบวนการรักษาสร้างภาระหนักให้ครอบครัวเช่นกัน ต่อให้ไม่อยากปล่อยให้ลูกอยู่โรงพยาบาลคนเดียวนาน ๆ พ่อแม่หลายคนก็เลี่ยงไม่ได้เพราะต้องหาเลี้ยงชีพ
เงื่อนไขสำคัญใหญ่คือ "การเข้าถึงการรักษา" ความก้าวหน้าทางการแพทย์แบบนี้ยังจำกัดอยู่ในประเทศรายได้สูงเป็นส่วนใหญ่ การทำซ้ำความสำเร็จนี้ให้ได้ทั่วโลกคือความท้าทายต่อจากนี้
คิดว่าเป็นข้อสังเกตที่ถูกต้องมากในทางปฏิบัติ องค์ประกอบสำคัญของความสำเร็จไม่ใช่ยาราคาแพง แต่คือการปรับขนาดยาและจังหวะเวลาให้เหมาะสม
ประเทศรายได้ต่ำมีอัตราการเกิดสูงและมีเด็กจำนวนมากกว่า จึงอาจมีส่วนช่วยถ่วงดุลได้บ้าง